先通医药自主研发的靶向治疗核药开了中国核素治疗药物的先河，若上市将解决国内神经内分泌瘤患者的治疗需求。企业/供图

　　生物医药企业研发一款创新药就像闯关，临床试验阶段更是从实验室研究迈向商业化落地的关键一步，数据显示，约90%的药物会在临床试验阶段失败，闯过这一关考验的不仅是技术创新实力，还有长期的坚持。近日，在新药临床研究的征途上，北京经开区多家企业取得新进展：天广实生物临床研究申请获受理，锦篮基因获得临床试验默示许可，先通医药III期临床试验完成首例受试者入组……

　　■淋巴瘤新型抗体临床受理

　　天广实生物的一项临床试验申请获得国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》。该研究是一项开放、多中心、剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，旨在评价MBS303治疗复发/难治性CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的安全性、耐受性、PK/PD特征，并评估MBS303的初步疗效。据介绍，MBS303是天广实生物自主研发的一款CD3/CD20的T细胞重定向双特异性抗体，在临床前研究中表现出较好的疗效及安全性。

　　作为一家专注于发现和开发差异化抗体药物的临床阶段生物制药公司，天广实生物致力于将免疫学及癌症生物学的科学突破转化为新型抗体疗法，已打造出一个由7种临床阶段在研药物，及多种代表性的临床前在研药物组成的差异化管线。“这项临床研究申请获得受理，即将开启MBS303在复发/难治性CD20阳性B-NHL这一适应症的探索，期待为中国患者带来更多、更有效、更安全的用药选择。”该企业有关负责人表示。

　　■基因治疗药物获默示许可

　　锦篮基因研发的GC101注射液获得临床试验默示许可，这是一种腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，临床适应症为“1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）”。自我国开启临床默示许可制度以来，申请方自申请受理并缴费之日起60日内，没收到国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）否定或质疑意见，便可按照提交的方案开展药物临床试验，显著加快了临床试验的获批和开展速度。

　　锦篮基因有关负责人表示，此次率先完成评审并获得默示许可开展临床试验的临床方案，是国内外首个采取鞘内给药方式对1型SMA进行干预治疗的AAV基因治疗方案。首创背后，源于锦篮基因多年来在基因治疗药物创新研发领域的深耕，不断推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场。

　　■靶向治疗核药受试者入组

　　先通医药自主研发的靶向治疗核药——镥[177Lu]氧奥曲肽注射液III期临床试验首例受试者顺利入组并完成给药，项目在成果转化的进程上又取得阶段性进展。该药物是先通医药自主研制并投入临床研究的第一个核素治疗药物，也是国内首个肽受体放射性核素治疗（PRRT）药物，开了中国核素治疗药物的先河，若上市将解决国内神经内分泌瘤患者的治疗需求。

　　据介绍，该项研究采用多中心、随机、开放、平行对照的临床试验设计，为本品在国内获批上市提供依据。近年来，先通医药依托放射性药物精准诊疗研发资源，在肿瘤、神经退行性疾病和心血管等领域已率先布局多款靶向治疗和精准诊断放射性药物，分别进行或已完成临床试验，未来几年有望陆续上市。融媒体中心孙艳平