一颗胶囊，一个团队，20年时间。随着国家药品监督管理局网站一则关于“罗沙司他”获准上市的公告，让这款名字比较拗口的创新药登上了各大媒体的重要版面。罗沙司他胶囊自带三项“第一”的光环从开发区企业珐博进（中国）医药技术开发有限公司（以下简称“珐博进”）诞生，第一个由中国本土研发孵化的国际首创原研药，第一个让中国患者先于欧美患者获益的创新药物，第一个基于HIF(低氧诱导因子)机制的国际首创原研药，是HIF机制应用研究的里程碑突破。

　　国家药监局药品注册司相关负责人表示，罗沙司他胶囊在我国首发上市，意味着我国首次成为全球首批首创作用机制药物的国家，这在我国新药注册史上具有里程碑意义——我国药品审评审批能力已经具备国际水准。

　　在中国实现全球首发

　　“罗沙司他上市恰逢改革开放40周年纪念大会举办的日子，对于珐博进和罗沙司他来说是一个殊荣。”在珐博进执行总裁钟黎蕴华看来，这虽然是个巧合，但更意味着珐博进的发展得益于改革开放。

　　中国创新药审批不断提速，将造福更多患者。中国工程院院士、国家肾脏疾病临床医学研究中心主任刘志红认为，罗沙司他在国内的成长历程显示出中国的担当，同时，也为患者带来了福音，并使中国首次成为一个首先批准首创新药的国家。希望罗沙司他能够成为一个催化剂，让更多的药企借鉴罗沙司他坚持原始创新的成功之路，更加期待有更多的中国企业研发出更多的“全球新”药。

　　以往，几乎所有国外制药企业都习惯将创新药物在美国等发达国家或地区首先上市，然后以进口药物身份申请进入中国市场。

　　为何罗沙司他胶囊选择在中国首发上市？钟黎蕴华告诉记者，首先是中国近年来经济快速稳定的发展环境带给创新企业良好的投资环境；更重要的是国家在政策上对创新药企业给予大力的重视和支持，在鼓励创新的同时也重视保护知识产权，给创新企业最大的鼓励和支持。

　　与传统美国制药公司不同的是，美国珐博进公司约30%的员工来自中国，对中国的持续关注和深刻了解，使得公司高层对中国以及中国市场充满信心。美国珐博进公司总裁Tom Neff曾表示，“以人为本”的理念让我们决定在中国做首创新药，让中国的患者能够最先使用上创新药，让中国的患者最先受益。

　　而钟黎蕴华第一个任务恰恰就是将罗沙司他带到中国。她还清楚地记得Tom Neff的嘱咐，“不要让中国患者等美国”。

　　2011年，珐博进正式入驻开发区，并开始进行二期临床试验。2013年6月，珐博进正式以国产1.1类新药名义，向监管部门提出三期临床试验申请，作为“全球新”药的罗沙司他胶囊，受到相关部门一路关注。罗沙司他临床研发课题在2016年和2017年连续两年荣获国家重大新药创制科技重大专项实施管理办公室审批支持的立项。

　　为创新药成长培植土壤

　　2017年11月，药品审评中心开始承办罗沙司他胶囊新药的上市申请。为进一步鼓励创新，加快新药上市，2017年12月，药审中心将罗沙司他胶囊纳入优先审评公示名单。

　　“整个审批过程虽然相较于国外还有提升空间，但已经很快了。”钟黎蕴华说，随着国家审评政策的改革，审批速度已经上了一个新的高度，整个政策改革方向趋势是好的。

　　如果说系列利好政策为“全球新”药的研发之路保驾护航，那么开发区对企业的帮助则为企业的发展提供了优良的环境。

　　地方政府与企业携手创造历史，不仅仅只是监管作用，或者单纯的资金扶持，重要的在于携手合作的精神，共同分享成果和承担风险。在钟黎蕴华看来，开发区更具有远见，眼光非常好，政府给企业的鼓励和支持很大，让企业家更有信心在这里把企业做好。

　　“当初选择落地开发区是因为看到了政府的担当。”钟黎蕴华说，开发区支持企业创新，会给企业时间去做研发，愿意为企业做好服务和起到纽带作用。

　　罗沙司他胶囊的审批过程没有经验可以借鉴，只能靠自己“蹚”出来，而这一路上随时有开发区的“身影”。在近期组织的一次审评过程中，根据企业要求，开发区相关部门迅速行动起来，专门协调企业与上级主管部门的“面对面”沟通交流会，并到企业现场进行指导和帮助，解决企业面临的亟待解决的问题。钟黎蕴华告诉记者，她和很多员工一样喜欢开发区，交通便利，环境优美，还有专业领域的人群能相互学习和交流。

　　珐博进目前在开发区建有两大药物研发平台，第一个就是HIF平台，罗沙司他胶囊就是HIF平台下的第一款产品；另外一个平台是FG-3019，是治疗纤维化的新药研发平台，包括治疗肝纤维化、肺纤维化和胰腺癌，计划2019年底或者2020年初在中国申请临床试验。

　　新药将陆续在全球上市

　　有数据统计，中国大约有1.195亿慢性肾脏病患者。中国接受透析的慢性肾脏病人群超过40万，而且以两位数的增幅快速增长，因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。

　　肾性贫血为慢性肾脏病（CKD）肾功能失代偿期主要并发症之一。肾性贫血较常规贫血难以纠正，患者乏力严重，生活质量低下。无论是透析还是非透析CKD患者，发病率和死亡率都非常高。慢性肾脏病可发病于任何年龄，老年人更为常见。

　　“罗沙司他是一个全新的治疗手法，适用于治疗慢性肾脏病贫血的病人。”钟黎蕴华介绍。目前慢性肾脏病贫血病人一般都是用促红素治疗，贫血发生是由于人体自身的促红素不足，通过皮下注射的方式调节病人体内的促红素水平，来纠正贫血。但罗沙司他胶囊的治疗原理是让病人通过自身内源性的带动产生促红素，达到治疗目标，由于是人体自身产生的，且胶囊是口服的，安全性更高，相比之前的治疗手法是一种颠覆性的变革。

　　“该药在全球50多个国家或地区同步开展三期临床试验，目前中国已经首先获批，预计日本将于2019年获批，美国和欧洲将于2020年获批。”钟黎蕴华说，中国患者无疑将最先用上罗沙司他胶囊。

　　钟黎蕴华说，珐博进已经定下了一个小目标：要通过不懈的努力去做好这个首创新药，一定保护好这个创新药的专利；一定要严格控制好药品的生产质量；一定要收集好患者使用药品的信息，做好风险管控。在2019年，把罗沙司他胶囊上市工作做好，成为中国创新药的榜样，同时，争取罗沙司他胶囊尽快进入国家医保目录，让更多的患者获益。

　　对于罗沙司他胶囊的未来，钟黎蕴华透露说，希望在三年时间内深挖潜能。罗沙司他胶囊目前获批的是第一个适应症——用于正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病引起的贫血，珐博进将继续致力于后续系列适应症的研究开发，期待很快看到贫血患者能够用得上这个口服方便、安全有效的创新药。