近日，在北京经开区企业北京神州细胞生物技术集团股份公司（以下简称“神州细胞”）获悉，由其自主研发的、拟用于治疗甲型血友病的第三代重组凝血八因子产品（SCT-800）生产现场核查工作已接近尾声。与此同时，神州细胞也正在进行SCT-800产品的儿童、成人及青少年预防治疗III期临床研究，并正在开展SCT-800产品的国际多中心临床研究准备工作。SCT-800若成功上市，有望打破外企垄断。

　　中国血友病患者已达10余万，大部分都为甲型血友病。八因子是这类患者的特效药和必备药。但这样的救命药，因为工艺复杂、生产难度高，全球几十个厂家加起来只能满足5％。神州细胞是在北京经开区成长起来的企业，自主研发的重组凝血八因子蛋白产品SCT-800是我国首个提交上市申请的国产重组凝血八因子产品。

　　神州细胞建立了SCT-800产品高效稳定表达的工程细胞株、无血清无白蛋白成分的悬浮流加培养工艺、以自主研发和生产的亲和纯化抗体为核心步骤的高效率和高特异性下游纯化工艺、无白蛋白添加剂的成品制剂配方以及4000升细胞培养规模的生产线。根据工艺验证批次实际产量情况推算，神州细胞现有的细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达100亿IU，未来若成功上市可大大提高供应量。

　　血友病药物中进口产品仍占据垄断地位，国内企业已上市产品主要是血源性凝血八因子。但受原料限制，产量有限。神州细胞自主研发的SCT-800，拟用于治疗甲型血友病，目前正在进行生产现场核查工作，已接近尾声。业内人士表示，产品批准上市前的生产现场检查工作完成后，药审中心会根据技术资料审评、临床试验核查情况、现场检查以及注册检验报告等综合评估，并出具技术审评结论。完成上述步骤后，药审中心会将产品报国家药监局行政审批，行政审批通过后，方可上市，大概要花数月时间。神州细胞的产品一旦获批量产，血友病药品的供应问题将得到解决，价格有望下降。