本报讯（融媒体中心 许淑芳）近日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）与北京步杨基因科技有限公司（以下简称“步杨基因”）正式签署战略合作协议。双方将共同合作开发下一代DMD（杜氏肌营养不良）基因疗法，以满足DMD患者的临床需求。

　　锦篮基因于2021年正式立项开发DMD基因治疗药物，专注于抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）和调控元件的优化改造。相较于已被报道的mini- Dystrophin或micro-Dystrophin，锦篮基因原创性设计了具有更全面生物学活性的Smart-Dystrophin，并已经在多种DMD模型动物中测试，验证了其准确的生物学定位特征，改善了模型动物的疾病发展。与此同时，步杨基因凭借其自主开发的DynEvoLib?衣壳发现平台，成功研发了一系列具有肌肉靶向性的新型AAV（腺相关病毒）衣壳。与传统载体相比，新AAV衣壳在转基因表达及安全性方面展现出显著优势，能够为DMD基因治疗提供更高效的递送工具。

　　此次战略合作，锦篮基因将其在AAV基因药物研发领域的深厚底蕴与步杨基因在新型AAV衣壳开发上的独特优势相结合，有望在提升治疗效果和安全性的同时，降低给药剂量，加快下一代DMD基因疗法进展，为从根本上治疗DMD带来希望。

　　据了解，杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病。其病因在于抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）基因的突变，导致肌纤维中抗肌萎缩蛋白缺失，进而引起肌纤维的破坏、肌肉萎缩和失去功能。“目前，针对DMD尚无特效治愈方法。主要治疗手段包括常规康复训练、增强营养等对症支持治疗。药物治疗方面，糖皮质激素如泼尼松是常用药物，可以改善患者的力量和肺功能，但长期使用副作用较大。”锦篮基因有关负责人表示，尽管现有治疗手段可以在一定程度上延缓病情进展，但针对DMD的根本病因——抗肌萎缩蛋白基因的突变，目前尚无有效的根治方法，患者未被满足的临床需求巨大。因此，开发新的治疗手段，如基因疗法，是当前国内外DMD临床研究的热点和难点。

　　“未来，双方将继续携手并进，共同推动中国自主研发的基因疗法的发展和创新，造福更多患者。”锦篮基因有关负责人说道。