“可注射的基因”药物。企业/供图

　　“这个小玻璃瓶里，装的是一种可注射的基因，是用具有成药性的AAV病毒载体做成的一个神奇的药物，能治疗以往无药可医的庞贝罕见病。”北京锦篮基因科技有限公司（简称锦篮基因）董事长吴小兵说。

　　作为一家专注于基因治疗新药研发的北京市专精特新中小企业，锦篮基因的创立和发展，是属于吴小兵和董小岩两位博士联手创业的故事，也是一个团队用近十年时间自主创新将冷板凳坐热的故事。如今，锦篮基因已获6项1.1类新药临床研究批准（IND），其中有国内唯一的基因治疗药品，也有国际首创的基因治疗药物。

　　50岁那年

　　决定辞职创业

　　“因为一个叫瑞希的孩子，我在50岁那年决定辞职创业，希望能把不少罕见病无药可治这个事情哪怕往前推半步。”吴小兵回忆道。要说清楚为什么创立锦篮基因，还得从它的前身北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所说起。

　　2014年，一位罕见病患者的母亲辗转打听，找到国内从事过病毒载体与基因治疗应用研究的吴小兵，“我家孩子得了一种超级罕见病，我们就像在鱼缸里大声呼喊的金鱼，人家只看到我们在张嘴，却不知道在说什么。您给想想办法，怎么能做出药来……”

　　思考了大半年，吴小兵做出一个在别人看来“冒险”的决定：公益创业。那时，她在北京亦庄生物医药园任职，事业蒸蒸日上；同时，国外基因治疗已小有起色，但国内还少有人知。但她还是决定成立一家非营利性组织，开展罕见病基因治疗项目的研究开发。

　　直到2018年，为了能更快地推进罕见病项目进入临床研究阶段，吴小兵又牵头成立锦篮基因。至此，研究所开发的用于治疗脊髓性肌萎缩症和庞贝病的2项AAV基因药物转入锦篮基因，加速临床落地，而一脉传承的“源于需求”理念也成为锦篮基因质量方针的首句。

　　研制“可注射的基因”药物

　　被赞逆天改命

　　“早期研究的种子逐渐发芽开花，进入临床。”吴小兵说。这些“种子”不仅是以重组腺相关病毒载体（rAAV）递送技术为介导的基因治疗药物开发储备，还包括人才团队从无到有的搭建。

　　而锦篮基因的挑战才刚刚开始。吴小兵说：“我们的核心技术是基因的递送技术，AAV作为一种病毒载体有侵袭性，能像火箭一样带着治疗基因到达体内目标位置，使其留在细胞内源源不断地表达出治疗蛋白。这也进一步考验着药物的针对性设计、验证和生产制备技术。”过程中，锦篮基因逐渐搭建起完备的基因药物研发技术平台及体系，包括AAV载体基因药物设计技术平台、AAV载体制备技术研究平台、AAV载体质量研究技术平台等，同时还在亦庄建有研发及临床运营总部，在大兴建设数千平方米的基因治疗药物生产制造基地。

　　截至目前，国内基因治疗领域的IND项目共有25个，而锦篮基因的40多项在研管线中已有6项获批IND。其中，锦篮基因的GC101注射液是国内唯一采用鞘内给药策略的基因治疗药品，GC301注射液是国际首个AAV递送治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物，在中国乃至世界范围内均处于先进水平。在临床志愿者案例中，一位患有婴儿型庞贝病的孩子，已经克服致命性长到1岁，能像正常孩子一样扶着栏杆迈步，患者家属送来的锦旗上写着：“逆天改命您懂我心之苦；人间无恙美好如您所愿”。

　　扎根亦庄

　　惠及更多患者

　　“把冷板凳坐热，我们成了时代的幸运儿。”吴小兵说。近年来，细胞与基因治疗（CGT）显示出广阔的应用前景，据市场研究机构测算，2016-2020年，全球CGT市场规模年复合增长率达153.3%，预计到2025年，市场规模有望达到305.39亿美元。

　　不仅市场前景好，政策春风也徐徐吹来。“我们扎根亦庄的这些年，在资金、人才、政策等方面获得很多支持。”吴小兵说。今年北京亦庄还发布《北京经济技术开发区加快建设全球“新药智造”产业高地行动计划（2023-2025年）》和面向CGT领域的专项措施，引进国家药监局六大中心并为企业牵线对接，进一步助力生物医药企业发展。

　　在推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场的过程中，锦篮基因也逐渐确定，要将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其他重大疾病的治疗和康复。吴小兵说：“当初辞职创业时，曾有人问过我两个问题：常见病都没搞好，搞什么罕见病？营利性的东西都没搞好，搞什么非营利？当时我回答不了，但现在我用实践给出了答案。”

　　面向未来，锦篮基因联合创始人董小岩说：“我们将继续脚踏实地做好眼前的事情，推动项目临床和上市进程，将公司从基因药物的生物技术企业向生物制药企业转型，布局从药物研发、临床到生产的全产业链，解决无药可治或进口药物昂贵的临床需求问题，希望最终能惠及更多患者。”

　　融媒体中心孙艳平