2019诺奖机理全球首个创新药从北京亦庄上市

　　10月7日，2019年诺贝尔生理学或医学奖花落三位英美科学家，以表彰他们在“发现细胞如何感知和适应氧气供应”方面所做出的贡献。正当全球为这项可能为肿瘤、贫血、冠心病等一系列困扰人类顽疾带来新希望的科研成果发出赞叹之时，却不知，通过与这三位科学家之一的威廉·凯林（William G. Kaelin Jr）合作，北京经济技术开发区企业已经开发出了第一个基于“氧感知机理”的创新药物，并于不久前上市。开创性的源头创新正在经开区开花结果。

　　今年7月，基于此次诺奖获奖机理——低氧诱导因子（HIF）和氧感应突破性理论的创新药物“罗沙司他”从经开区交付出厂，这意味着患有肾性贫血的中国患者将最先用上这款创新药——罗沙司他胶囊。

　　“罗沙司他是一种脯氨酰羟化酶抑制剂，而脯氨酰羟化酶是凯林教授很早就发现的氧感应通路中的一部分。2001年，珐博进科学顾问委员会成员凯林教授在《科学》杂志上发表开创性的论文起，就开始与我们合作。”珐博进（中国）执行总裁钟黎蕴华介绍，双方的合作启发了以氧感机制为靶点的新药研发。

　　以往几乎所有国外制药企业都习惯将创新药物在美国等发达国家或地区首先上市，然后以进口药物身份申请进入中国市场。钟黎蕴华告诉记者，中国快速发展的经济、鼓励创新的环境、国家政策对创新药企业的重视和支持，让罗沙司他选择在中国首发上市。

　　2011年，珐博进入区并开始二期临床试验。2013年，珐博进以国产1.1类新药名义向监管部门提出三期临床试验申请。此后，作为“全球新”药的罗沙司他胶囊被药品审评中心纳入优先审评公示名单。2018年12月，罗沙司他胶囊获得上市批准，意味着我国首次成为全球首批首创作用机制药物的国家。

　　如果说系列利好政策为“全球新”药的研发之路保驾护航，那么经开区对企业的帮助则为企业的发展提供了优良的环境。

　　“当初选择落地经开区是因为看到了政府的担当。”钟黎蕴华说，经开区支持企业创新，会给企业时间去做研发，愿意为企业做好服务和起到纽带作用，在前期评审中，经开区专门组织企业与上级主管部门“面对面”交流沟通、实地指导，药品上市后，又帮着企业登上“创新发布”的舞台，帮助企业对接市场，着力解决企业亟待解决的问题。

　　经开区牵手诺奖前沿技术所孕育的创新能量还在不断迸发。“罗沙司他是一个药，也是一个平台，治疗慢性肾脏病贫血只是该药的第一个适应症，按照珐博进的规划，已经启动在血液科领域治疗相对低危骨髓增生异常综合征相关贫血的二期临床试验工作，进一步拓宽罗沙司他的适应症范围。”钟黎蕴华说。

　　作为经开区四大主导产业之一，生物医药产业拥有完善的配套体系——建立起生物医药技术公共服务平台，为企业提供早期研发验证、中试产品放大、生产和市场网络平台……通过一个完整的链条，实现从“量”向“质”的快速转变，下一个“罗沙司他”正在路上。

　　【延伸阅读】

　　氧感应机理与罗沙司他

　　凯林研究揭示的氧感应通路的机制，即在人体需要时可以增加红细胞生成，并通过其将氧气运输到人体组织的自然反应方式。罗沙司他利用这一机制来增加红细胞的生成和组织供氧，从而达到治疗肾性贫血的效果。