锦篮基因自主研发的GC310腺相关病毒注射液获得国家药监局临床试验注册审评受理；艾美疫苗自主研发的无血清迭代狂犬疫苗向国家药监局提交上市注册预申请；赛赋医药助力多款药物获批临床……凭借着扎实的技术实力，近日，经开区多家生物医药企业步入成果收获期。

　　锦篮基因GC310腺相关病毒注射液

　　申报IND获受理

　　锦篮基因自主研发的GC310腺相关病毒注射液获得国家药监局临床试验注册审评受理，注册分类为1类治疗用生物制品，适应症为肝豆状核变性。

　　什么是肝豆状核变性病？据锦篮基因有关负责人介绍，肝豆状核变性病又称Wilson病（Wilson Disease, WD），是一种由ATP7B基因突变所致的常染色体隐性遗传性疾病。具体来说，ATP7B基因的功能缺陷导致铜代谢障碍，进而使得有毒的游离铜离子在体内异常蓄积，主要沉积于肝脏、中枢神经系统、肾脏以及角膜等处，引发一系列进行性加重的病理改变，包括肝硬化、神经精神障碍、肾脏功能损害等。全球范围内，WD的患病率大约在每3万至10万人中有1例，而致病基因的携带率则约为1/90。

　　“在治疗方面，肝豆状核变性面临着显著的临床挑战与未满足需求，当前的标准治疗方案要求患者在确诊后需长期甚至终身接受频繁的药物干预，然而这些治疗手段并不能完全恢复组织细胞内的铜离子的正常代谢平衡。随着疾病的持续进展，若未能有效控制将不可避免地恶化至中晚期阶段，患者的生命将面临严峻威胁。”该负责人表示，GC310是一款用于治疗肝豆状核变性的AAV（腺相关病毒）基因治疗药物，非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效，单次治疗后的目标组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，有望长期改善肝豆状核变性社群的现状。

　　艾美疫苗无血清迭代狂犬疫苗

　　提交上市注册预申请

　　艾美疫苗宣布其自主研发的无血清迭代狂犬疫苗已向国家药品监督管理局提交上市注册预申请。根据已完成揭盲的III期临床研究结果，该疫苗具有良好的安全性免疫原性和免疫持久性，达到临床预设目标。

　　狂犬病是世界上致死率最高的疾病，一旦发病，致死率接近100%。目前，在临床上缺乏治疗狂犬病的有效方法，因此暴露后的预防至关重要，主要预防措施是接种人用狂犬病疫苗。狂犬疫苗包括有血清狂犬疫苗和无血清狂犬疫苗两种，而疫苗产品中的动物血清残留是导致疫苗接种人群产生过敏等不良反应的重要因素之一。相较于含有血清的Vero细胞狂犬疫苗和人二倍体狂犬疫苗，艾美疫苗研发的无血清迭代狂犬疫苗是一款迭代升级的产品，不含有动物血清，显著提高了安全性，降低了不良反应的概率。截至目前，全球市场上尚未有无血清狂犬疫苗获批上市，该产品有望成为首个上市产品。

　　赛赋医药助力多款药物

　　获得临床试验批准

　　赛赋医药已接连助力悦康药业YKYY015注射液、恩华药业NH600001乳状注射液、来恩生物GZL-016注射液、鲁抗医药注射用CIGB-814等多家创新医药企业的药物获得国家药监局临床试验批准。聚焦悦康药业YKYY015注射液，赛赋医药承担了该项目药代动力学和非临床安全性评价服务，助力其临床试验申请获得NMPA和FDA批准。

　　“这得益于我们搭建的国际一流医药创新药CRO服务平台。”赛赋医药有关负责人表示，作为技术驱动型的CRO，赛赋医药在创立之初就确定了技术驱动服务的理念，紧追国际药物研发最前沿进行业务布局及技术储备,业务范围高度聚焦以细胞与基因治疗（CGT）药物为代表的前沿创新药物，是国内最早开展CGT药物非临床评价的CRO机构。公司利用自身的专家资源优势构建了Case By Case方案设计，以审评监管思维为方向,以注册申报为目标的创新药物创新疗法一站式服务平台，业务涵盖医药研发咨询、NMPA/FDA注册申报、抗体药物发现、早期药物筛选及成药性评价、药理药效学评价、药物代谢动力学评价、非临床安全性评价、生物样本检测及伴随诊断产品研发、放射性药物一体化生产研发技术平台等领域，能够为医药研发企业提供专业的一站式医药研发服务，加速创新药物的研发进程。截至目前，赛赋医药已服务创新药品种1000余项，创新药项目4000余项，服务客户近800家。

　　创新成果的持续涌现折射出经开区作为生物医药企业成长沃土的活力。目前，经开区已聚集各类生物医药企业5000余家，涵盖了化学药、生物药、现代中药、新型疫苗、高端医疗装备、第三方服务平台等生物医药产业全领域，形成了龙头引领、集群共进的发展格局。融媒体中心 李啸