本报讯（融媒体中心李啸）9月8日，第一届国际生物医药产业创新北京论坛——创新药研发与评价论坛在北京经开区成功举办。论坛聚焦“服务创新”，开展监管科学与科学监管的讨论交流，分享了我国深化审评审批制度改革取得的成效，梳理了如何加强创新药研发与评价的服务与合作模式，深入分析了临床开发与商业化的新思路。

　　论坛上，10余位行业专家、企业代表围绕“深化审评审批制度改革，鼓励药品创新和高质量发展”“新药研发与人工智能技术”“中国抗肿瘤药物的临床研究现状”“新冠病毒多价重组蛋白疫苗研发”等主题发表主旨演讲，分享创新药研发及评价的最新进展，促进产学研用交流合作。

　　论坛同期举行北京·亦庄首都高质量发展开路先锋展览。来自国内外的创新药研发与评价领域的科学家、临床专家、企业家和投资人等近400人参会。

　　陈凯先：人工智能为新药研发带来新的曙光

　　（中国科学院院士，中国科学院上海药物研究所研究员）

　　药物研发是一个漫长的系统工程，失败风险高，周期长，投入大。陈凯先认为，人工智能在监督预测、强化学习、生成模型、可解释器性、图算法等新技术领域的发展会对药物研究的很多环节带来帮助，在药物研发中可以降低成本、缩短时间、提高成功率。

　　陈凯先围绕药物研发的不同环节对人工智能的应用场景作出了详细介绍。在算法方面，人工智能可以通过寻找化学结构、基因变化的特征、药物活性特征，提取特征，关联比对，查明身份，最后发现新的靶标，从而帮助药品研发，代表案例有TransformerCPI算法、CIRS算法和近药化学空间等。此外，他基于知识库构建、AI赋能自动化与集成化、AI大模型等相关人工智能工具来实现药物开发数据分析，加快研发进程，推动各种新型药物和治疗方法的出现。

　　陈凯先表示，未来人工智能可能会对自动化分子制造、自动化生物实验室和虚拟临床试验、数字药物研发等领域带来巨大变化，经过我们不断的努力，逐渐从模仿创新走向原始创新。

　　宋瑞霖：转化医学研究亟待政策资金的支持

　　（中国医药创新促进会执行会长）

　　中国的基础研究能力在逐步上升，但仍面临着非常多的问题。宋瑞霖表示，中国在药品专利申请数量上居于全球前列，但能够获得国际专利认可的比例非常少，主要是因为大部分申请专利不能满足市场化的需求，无法完成转化，此外部分专利申请目的并非是转化，而是某些功利性因素。

　　宋瑞霖指出，转化医学是指从病房到实验室、到商业化再回到病房应用，但实质上中国临床研究更多的是企业发起的药品临床试验，也就是以注册为目的的临床试验。一方面是因为相关规定明确要求医疗机构开展对研究者发起的临床研究只能针对上市药品，也就是上市药品增加适应症，这阻碍了临床研究向临床科学的转化；另一方面是因为药品研究沉没成本巨大，在早期研发（药品发现）阶段，社会资本不愿投、不敢投、不能投。因此，他认为高风险的转化医学研究亟待政府资金的支持，政策需向前部倾斜，为大学、研究所、临床医疗机构提供扶持，让他们能够成为真正自主的研究者，这样才会切实推动源头创新。

　　张华：新技术平台解锁更多靶点提高成药率

　　（拜耳医药大中华区研发负责人、副总裁）

　　在创新产品管线方面，全球产品管线持续增加，当前全球总共有超过6000种药品正在临床研发过程中，针对肿瘤、神经系统疾病和抗感染的新药研发是当前最为热门的三大领域，在肿瘤和心血管等疾病的多种治疗领域中，精准医学产品研发成为主流趋势。在研发活动方面，全球范围内临床试验活动保持高度活跃，尽管研发投入在持续增加，在2022年达到了2400亿美元，但却面临着成功率过低的挑战，2022年，从一期临床研究到批准上市的成功率仅为6.3%。对此，她认为临床需求驱动创新研究与新药上市，而数字病理、放射/影像组学、液体活检和机器学习等精准理解疾病的新手段，有助于提高转化医学成功率。

　　利用新的技术平台可以解锁更多的靶点，从而提高成药概率。“拜耳子公司通过化学蛋白组学平台，在蛋白质表面发现传统化学方法无法解锁且认为不可能成药的一些靶点，找到先前未知的功能性口袋，从而筛选识别能够选择性结合这些靶点的小分子药物。”张华谈道，目前拜耳的新药治疗模式正在从传统小分子开发布局转向基因治疗等一些前沿领域的布局，适应症的选择也从广泛疾病人群转向更精准的人群，瞄准未被满足的临床需求。

　　融媒体中心李啸