本报讯（融媒体中心 许淑芳）近日，北京经开区（北京亦庄）企业北京引正基因科技有限公司（以下简称“引正基因”）宣布，其自主研发的体内基因组编辑研究性药物GEB-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验批准，将在美国正式启动I/II期临床试验。该产品为全球首个针对 TGFBI相关角膜营养不良的基因组编辑疗法，有望打破传统疗法“治标不治本”的局限，为患者带来“一次性治愈”的希望。

　　TGFBI相关角膜营养不良是一种由TGFBI基因突变引起的常染色体显性遗传病。由于异常蛋白在角膜内持续沉积，患者常遭受畏光、反复发作的剧烈眼痛及进行性视力减退的折磨，严重影响生活质量。目前，临床常用的PTK手术（光治疗性角膜切除术）或角膜移植虽能短期缓解症状，但无法阻止异常蛋白沉积的再生，术后复发率高，导致患者不得不经受反复发作与治疗的痛苦。

　　“作为全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的基因组编辑疗法，GEB-101采用先进的CRISPR-Cas技术，通过精准靶向治病基因位点，对突变基因进行编辑，从而从源头解决问题。”引正基因有关负责人介绍。值得关注的是，作为21世纪生物技术领域最重要的突破之一，CRISPR-Cas为一种体内基因组编辑技术，即通过直接递送基因编辑工具进入人体，在体内对致病基因进行编辑以治疗疾病，无需取出细胞进行体外操作。这样做的优势在于治疗过程更为直接、便捷，可有效避免体外细胞编辑可能引发的免疫排斥、细胞功能损伤以及复杂的生产制备挑战，极大降低治疗门槛与风险。此外，GEB-101采用引正基因具有自主知识产权的工程化蛋白递送载体（PDV）递送核糖核蛋白（RNP）基因编辑工具，具有“即用且快速降解”特性，能够实现高效的体内目标组织编辑且具有低脱靶风险。

　　据了解，在此前进行的研究者发起的临床试验（IIT）中，GEB-101展现出良好的初步安全性和耐受性。此次I/II期临床试验将采用自适应、无缝设计的多中心研究，采用序贯（顺序）入组方式，旨在收集前期数据评估GEB-101在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受试者将接受单次角膜基质内注射给药，预计于今年第二季度在美国研究中心启动后陆续入组。

　　引正基因董事长兼联合创始人郑宗立说：“GEB-101获得FDA的临床试验批准，是引正基因的重要里程碑。这标志着我们向全球患者提供创新体内基因组编辑疗法迈出了关键一步，展现了我们将前沿基础研究快速推向临床阶段的实力。”引正基因首席执行官兼联合创始人竺添同时谈道：“FDA的临床批准是对GEB-101临床前安全性和有效性数据的充分认可。我们期待尽快启动临床试验，并计划在未来寻求其他主要市场监管机构的临床批准，以扩展GEB-101的全球布局。”