本报讯（融媒体中心 许淑芳）北京经开区细胞基因治疗细分领域迎来新进展。近日，区内企业北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的GC101腺相关病毒注射液治疗脊髓性肌萎缩症（5qSMA）的Ⅲ期确证性临床试验达到主要终点和关键次要终点，标志着该药物已满足申报上市注册的关键临床数据要求，可以进一步开展上市申请工作。该产品有望成为首个获批上市的国产脊髓性肌萎缩症治疗药物。

　　GC101是锦篮基因自主研发的国内首个可供鞘内用药治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗产品，采用单次鞘内注射，将表达正常SMN1蛋白的基因直接递送至中枢神经系统，实现SMN蛋白的持续表达，从病因层面改善运动神经元功能，实现“一次给药、长期表达”，未来上市后不仅将改变现有的脊髓性肌萎缩症治疗格局，也将填补该领域的国产空白。

　　“一款新药从实验室走到上市，需要经过层层验证。”锦篮基因有关负责人表示。GC101此前已开展多项Ⅰ/Ⅱ期研究，覆盖不同年龄、不同分型和疾病阶段的脊髓性肌萎缩症患者，积累了较为广泛的安全性和有效性证据。此次Ⅲ期研究完成关键数据清理和统计分析，达到主要终点，意味着GC101的有效性和安全性在更大样本、更严格对照条件下得到确证，与前期Ⅰ/Ⅱ期研究结果相互印证，形成从概念验证到疗效确证的完整证据体系，为正式提交上市申请奠定坚实基础。此外，药物被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）认定为“突破性治疗品种”，并获得美国FDA孤儿药资格认定，也为后续的注册申报积累有利条件。

　　“临床及认定成果的背后，既有企业全链条核心技术平台的支撑，也离不开北京经开区的支持。”该负责人表示。锦篮基因建立了药物发现与设计平台、载体衣壳工程改造平台、基因元件改造平台、质量检测技术平台、生产工艺开发及验证平台等全链条核心技术平台，建有GMP级AAV病毒载体生产场地，1万多平方米的研发生产基地已投入使用，搭建起从靶点选择、载体设计、序列优化，到临床前验证、工艺开发、规模化生产的关键环节自主可控体系，为GC101临床推进及后续规模化生产提供稳定保障。

　　“从公司创立到GC101推进临床，北京经开区为我们提供了包括融资、政策、企业服务等在内的全方位支持。”上述负责人说，亦庄国投及其旗下科创基金的持续加码以及区内生物医药专项政策为创新药临床提供的资金奖励，为企业临床进展筑牢资金支撑；生物技术和大健康产业局等部门“陪跑式”的服务，及时解决了企业发展过程中的堵点和难点，帮助企业将更多精力投入到核心技术研发与临床推进工作中。

　　当前，锦篮基因正有序推进GC101的上市申请相关工作。