本报讯（融媒体中心 李啸）近日，北京经济技术开发区（北京亦庄）企业北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的IgG（免疫球蛋白G）降解酶药物GC801注射液获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可，适应症为2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前的AAV抗体降解。这标志着GC801即将从实验室走向临床应用，有望为2型脊髓型肌萎缩症患者打通基因治疗“绿色通道”。

　　锦篮基因研发的GC801注射液的优势在于高效、特异的IgG裂解能力。该款药物基于天然IdeS酶进行工程化优化，通过对IdeS多肽序列的改变，提升酶对人IgG的裂解活性，相较于未被改造的天然IdeS，能在更低的剂量下获得更强的效果。GC801可催化人IgG所有亚类的重链下铰链区域裂解，使预存抗体失去效应功能并被机体快速代谢降解，为各类依赖IgG抗体调控的治疗场景削弱或清除关键免疫学障碍。GC801独特的IgG抗体降解机制，有望适配各类AAV介导的基因治疗场景，破解不同疾病治疗中的预存抗体难题，还可进一步延伸应用至多个细分领域，为更多创新疗法的临床落地开辟新路径。

　　未来，锦篮基因将以GC801为契机，加速推进药物研发与临床应用进程，持续深耕基因治疗领域，不断突破技术壁垒，丰富产品管线布局，以科技创新赋能临床治疗，用前沿医学成果守护人类生命健康。