本报讯（融媒体中心 许淑芳）近日，北京经济技术开发区（北京亦庄）企业北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的1类创新药IgG（免疫球蛋白G）降解酶药物GC801注射液的临床试验申请获受理。这是锦篮基因申报的第五款新药注册临床试验，该产品有望突破载体介导的基因治疗过程中因预存抗体而产生的治疗局限，拓宽AAV基因治疗范围。

　　基因治疗通过导入治疗性基因来修正或替代有缺陷的基因表达，以纠正遗传性疾病。在各类递送载体中，AAV因其良好的安全性，已成为目前获批最多、应用最广泛的病毒载体系统，也被视为最具前景的基因递送工具之一。然而，预存抗体尤其是中和抗体的存在，是影响AAV基因治疗效果与安全性的关键因素。这些抗体能够识别AAV衣壳蛋白，阻碍病毒进入靶细胞，从而显著降低基因转导效率。流行病学数据显示，约30%-60%的普通人群对不同AAV血清型存在预存中和抗体。这不仅限制了AAV介导基因治疗药物的适用患者群体，也可能制约治疗中的重复给药策略。

　　“GC801是我们研发的专门用于解决因预存抗体导致的AAV基因治疗障碍的药物，它通常在AAV基因治疗前使用，用于预处理。”锦篮基因有关负责人介绍，GC801注射液是一种工程化改造的IgG抗体降解酶，具有高度特异性的IgG降解活性，活力远高于野生型IdeS。给药后，GC801能够催化人IgG所有亚类的重链下铰链区域裂解，被切割后的IgG抗体会失去大部分效应功能，并被机体迅速降解，从而降低或消除体内的AAV预存抗体，打开高AAV预存抗体人群的AAV基因治疗窗口。

　　据悉，目前行业内尚无针对高滴度AAV预存抗体阳性患者直接且有效降低抗体水平的干预策略，GC801的研发有望突破AAV载体介导的基因治疗过程中因预存抗体而产生的治疗局限，有效拓宽AAV基因治疗范围。

　　“未来，锦篮基因将继续依托成熟的AAV递送技术平台，推进已进入临床阶段的多款药物加快研究进程，并拓展其在更多适应症中的应用。同时，公司将持续投入研发资源，深化对基因治疗前沿技术的探索，致力于为全球罕见病及重大疾病患者提供更安全、更有效的治疗选择，推动中国基因治疗产业走向国际前沿。”锦篮基因有关负责人表示。