进入四季度以来，北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）内部一派争分夺秒的忙碌：科学家们紧锣密鼓地整理分析关键临床试验数据，生产团队在不断优化工艺以备未来产能，注册部门则在与监管机构进行紧密沟通。

　　“我们正在全速冲刺，目标只有一个：推动我们的创新药早日上市，让等待中的患者看到希望。”锦篮基因公共事务负责人王芊艺博士表示，今年以来，企业在核心管线推进、重大科研成果及企业资本化进程上均取得里程碑式突破，为决胜四季度、实现年度目标注入了强劲信心与底气。

　　基因治疗被誉为医药创新的“金字塔尖”，锦篮基因布局的四条核心管线正位于这尖端领域，包括治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）的GC101腺相关病毒注射液、治疗庞贝氏病（Pompe）的GC301腺相关病毒注射液、治疗高甘油三酯血症的GC304腺相关病毒注射液、治疗肝豆状核变性病的GC310腺相关病毒注射液。在企业的精心布局下，多条核心管线捷报频传。

　　GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个可供髓鞘内用药治疗SMA的AAV基因治疗产品，适应症涵盖了1型、2型及3型5qSMA。凭借I/II期临床试验的出色表现，锦篮基因GC101腺相关病毒注射液已于2024年12月被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式认定为“突破性治疗品种”，并于2025年11月获FDA（美国食品药品监督管理局）孤儿药资格认定。这双重认定，基于的是该药物在临床试验中展现出的卓越安全性与显著疗效。“相较于现有治疗手段，‘单次治疗，长期有效’是我们的优势。目前，GC101治疗2型SMA注册临床试验I/II期已完成，临床观察显示疗效确切、改善显著，关键性III期临床试验已完成全部患者入组及给药。我们正全力进行数据跟踪与分析，冲破药品上市前的最后关卡。”王芊艺博士介绍道。

　　另一款承载着患者期望的GC301腺相关病毒注射液，是国际首个采用AAV递送技术治疗婴儿型庞贝氏病的药物，在已开展的临床试验中，展现出了良好的安全性和卓越的疗效，并成功开展了国内首个晚发型庞贝氏病AAV基因治疗的注册临床试验受试者给药。2025年2月，GC301获FDA孤儿药资格认定，其临床研究成果于6月26日以原创性论著形式正式发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine, NEJM），彰显了中国原创基因治疗方案的全球影响力。

　　除了在核心适应症上高歌猛进，锦篮基因更致力于攻克制约行业发展的共性难题。公司即将披露一款解决AAV预存抗体问题的创新药物。“这堪称破局之作。”王芊艺博士说，“它不仅能突破因预存抗体导致的治疗局限，有效拓宽现有疗法的适用人群，也为未来实现基因治疗的重复给药提供了可能，对行业意义深远。”

　　创新成果的加速涌现，离不开企业发展的稳健步伐与区域全方位的体系支撑。作为一家以AAV基因治疗药物开发、生产、临床为核心的国家高新技术企业、北京市专精特新企业，锦篮基因自有的生产基地已实现工艺升级，为未来药品产业化生产奠定了产能与质量基础。在资本层面，企业于今年7月顺利完成股份公司设立，上市准备工作正在高效、稳健地推进中。

　　“从‘科创20条2.0’到‘医药健康20条’，再到助力企业上市的‘群雁计划’，经开区给予的‘真金白银’的政策支持和‘雪中送炭’的优质服务，是我们能心无旁骛搞研发、加速冲刺的重要保障。”王芊艺博士说。

　　面向四季度的最后冲刺，锦篮基因的目标清晰而坚定：一方面，全力推动GC101与GC301的上市进程，力争让重磅创新药早日惠及患者；另一方面，稳步推进企业上市工作，并将研发视野从罕见病逐步拓展至慢性病等更广泛的重大疾病领域。融媒体中心 李玉凤