本报讯（融媒体中心 许淑芳）近日，北京经开区（北京亦庄）企业北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）对外宣布，其自主研发的基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称“GC101注射液”）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展Ⅲ期关键性临床试验，用于治疗2型5q脊髓性肌萎缩症，标志着国内首个鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩症的腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物商业化进程迎来又一关键突破。

　　脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传病，主要由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷，进而引发运动神经元退化，最终导致肌肉无力和萎缩。“GC101注射液是一种基于AAV载体递送的基因疗法，在原理上是将正常的SMN1表达单元通过AAV载体递送至体内，采用鞘内注射方式一次性给药，使SMN1基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。”锦篮基因创始人吴小兵博士介绍。

　　该药物适应症覆盖1型、2型及3型5q脊髓性肌萎缩症，此前已完成的GC101注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症IIT及I/II期临床试验表明，GC101注射液对治疗2型脊髓性肌萎缩症具有显著的安全性和有效性，实现“单次治疗，长期疗效”的突破。基于这些积极结果，GC101注射液已于2024年12月被CDE纳入突破性治疗药物目录，上市进程提速。

　　此次获批的Ⅲ期临床试验将在全国多中心共同开展，旨在进一步验证GC101注射液的有效性和安全性，为药物的最终上市提供关键证据支持。该试验将由中国人民解放军第七医学中心作为牵头单位，联合北京、上海、深圳、武汉、苏州等地的医疗机构共同完成。

　　作为北京医药健康产业发展的主要阵地，北京亦庄已形成涵盖药品、器械和服务等近5000家企业的完整产业链，产业规模占全市近50%。GC101注射液的临床试验进展不仅为脊髓性肌萎缩症患者带来新的希望，为基因治疗在其他疾病领域的应用提供了重要参考，更为北京亦庄生物技术和大健康产业高质量发展注入新动能。北京经开区有关负责人表示，“我们将以更完善的产业生态、更优质的服务，支持生物医药企业聚集，助力产业高质量发展。”