本报讯（融媒体中心 许淑芳）2月6日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液（GC310注射液）获得国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）的临床试验许可，适应症为肝豆状核变性病。该产品有望从根本上改善由疾病引起的铜代谢异常，改善患者生存现状。

　　肝豆状核变性病是一种由ATP7B基因突变所致的常染色体隐性遗传性疾病。ATP7B基因的功能缺陷导致铜代谢障碍，进而使得有毒的游离铜离子沉积于肝脏、中枢神经系统、肾脏以及角膜等处，引发一系列进行性加重的病理改变。

　　“当前的标准治疗方案要求患者在确诊后需长期甚至终身接受频繁的药物干预，然而这些治疗手段并不能完全恢复组织细胞内的铜离子的正常代谢平衡。”锦篮基因有关负责人介绍，GC310注射液是公司自主研发的一款AAV基因治疗药物，非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效。单次治疗后的靶组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，有望从根本上改善铜代谢异常，长期改善肝豆状核变性社群的现状，满足临床需求。

　　“本次申报从申请到获批仅用时56个工作日，不仅体现了国家药监局对创新药物的支持，也彰显公司在基因治疗领域的研发实力，更离不开北京经开区这片滋润企业成长的沃土。”该负责人说，非常感谢国家药监局和经开区的指导与帮助，同时GC310注射液非临床研究的良好表现，也为药物审批提供充足信心，促进了审批进程的加速。

　　据悉，GC310注射液是锦篮基因获批临床的第四款1类新药基因治疗产品，其他三款药物比如用来治疗脊髓性肌萎缩症的GC101腺相关病毒注射液目前已被纳入国家药监局“突破性治疗品种”名单；GC301腺相关病毒注射液作为全球首个开展AAV递送治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物研究，临床试验安全性和有效性显著；治疗高甘油三酯血症的GC304腺相关病毒注射液已在中国医学科学院北京协和医院启动受试者招募。

　　GC310注射液的临床试验获批，不仅为肝豆状核变性患者带来新的治疗希望，也为北京经开区的生物技术和大健康产业注入新的活力。经开区一直将细胞与基因治疗作为生物技术和大健康产业的重点发展方向，该产品的获批进一步丰富了经开区细胞与基因治疗领域的产品线，完善产业生态，提升区域产业竞争力，推动区域经济的繁荣发展。锦篮基因有关负责人表示：“接下来将加速推动已经获批临床的四款基因治疗药物的临床研究，加快上市进程以早日惠及惠者。同时也将继续推进其他重磅管线的研究与申报，在为患者提供更多更优治疗选择的同时，为区域产业发展作贡献。”