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博士后科研工作站巡礼 神经系统创新药研发团队奋力蹚新路

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国典医药研发人员正在工作。 孙艳平/摄

  本报讯(融媒体中心记者 孙艳平)“在创业之前,我在海外留学时也有过博士后工作经历,对博士后是团队创新的主力军这一点深有感触。”国典(北京)医药科技有限公司(以下简称国典医药)创始人兼董事长张建民说。作为一家专注于创新药物研发和技术服务的生物医药企业,国典医药获批经开区博士后科研工作站,将助推公司在神经系统的诱导性多能干细胞(iPS细胞)及外泌体药物技术转化领域更快地“从无到有蹚出一条新路”。

  据了解,目前在治疗帕金森氏病、阿尔兹海默病等神经系统疾病药物的研发中,通常采用小鼠等动物细胞进行药物筛选实验,但动物细胞没有人体遗传背景,约90%的实验结果无法在人体重现。张建民说:“为解决这一难题,我们将iPS细胞创新性地应用在神经系统领域。从疾病患者血液中提取造血干细胞和淋巴细胞,或从皮肤中提取成纤维细胞,将其诱导培育成多能干细胞,并通过团队自主研发的专利分化技术培育出人的神经元和‘类脑体’,以建立人类疾病特异性iPS神经元及疾病状态下的人脑组织微环境,应用于药物筛选、药效及安全性评价。”这一新方法的出现,不仅能提升中枢神经系统疾病创新药物的研发速度,同时为疾病患者提供个性化精准药物筛选和药效评价服务。

  “从技术创新到产业化落地,如何攻克iPS细胞定向分化成人的神经元成为一大挑战。”张建民说。依托国典医药两位创始人在实验室的技术积淀,研发团队又用两年左右时间,实现了iPS细胞到特定神经元的定向、快速分化量产的目标,将神经元的生产周期从25天缩短到5天,同时将制备成本降低90%。从2017年12月成立以来,国典医药向打造全球最大的神经系统疾病患者的iPS细胞库和类脑疾病模型库不断迈进。

  同时,公司还引进多种国际先进的药物筛选和药效评价仪器平台,建立药品生产质量管理规范(GMP)实验厂区,打造基于人类疾病模型干细胞库的综合药物研发平台。张建民说:“2020年初,国典医药入选经开区公共技术服务平台,为神经性疾病、肿瘤、代谢性疾病等多种重大疾病的药物研发提供高通量筛选和药效评价服务,目前已为区内神州细胞、舒泰神等50余家生物医药企业提供技术服务。”

  对张建民来说,国典医药的快速发展离不开人才团队的合力推进。“公司的30余人中,80%以上的研发团队成员都有硕士博士学位,扎实的研发能力加快了技术成果转化。我本人入选经开区‘亦麒麟’人才,享受的‘人才十条’政策也进一步为公司带来保障。”张建民说。目前,国典医药正在研发治疗神经系统疾病的创新药——外泌体药物。向临床试验阶段推进的过程中,越是底层创新和原始创新,越需要具有创新思维和系统研发能力的人去深入探索,而工作站的设立,将吸引更多高端人才参与到新药研发中。

  高质量人才促进高质量发展。“博士后工作站的设立,将成为经开区助力北京市高水平人才高地建设的新起点,吸引更多创新人才走进来、留下来,形成战略科学家成长梯队。”经开区有关负责人说。


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